عُلماء مِن جامعة ستانفورد أستخدموا تقنية كريسبر CRISPR لأصلاح الجين المُسبب لمرض فقر الدم المنجلي في الخلايا الجذعية لأشخاص مصابون بالمرض.
أجسام المصابون بِمرض فقر الدم المنجلي ( الذي يصيب حوالي 5 ملايين شخص حول العالم ) تُنتج هيموجلوبين مُتحول بِشكل يُشبهُ المنجل، والهيموجلوبي هوَ البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء المسؤول عَن نقل الأكسجين لأنسجة الجسم.
معَ نَتائج هَذهِ الدِراسة التي نُشرت في مجلة الطبيعة بالاضافة إلىٰ النتائج غير المنشورة أكد الفريق الطبي إنهُ جَمع مِن الأدلة الكافية لِبدء التخطيط لعمل تَجارب التعديل الجيني كريسبر عَلىٰ الإنسان.
كريسبر CRISPR أصبح بِسرعة الطريقة المفضلة لِعمل تَعديل عَلىٰ الجينات مُختبرياً لأنه أسهل من طرق التعديل الجيني القديم.
إنهُ يَعمل كَنوع مِن المقصات الجزيئية فَهوَ يُتيح لكَ إمكانية قص الجزء غَيرِ المرغوب فيها مِن الجين وَإستبدالهُ بجين أخر.
التَخطيط للقيام بِتجارب سَريرية عَلىٰ البَشر
سَتتضمن العملية أولاً إستخدام عِلاج كيميائي Chemotherapy لِتنظيف الجِهاز الدَموي لِلمريض وَلَيس الجِهاز المَناعي كما يَحدث عند إجراء عَملية زرع نخاع عظم. بعدَ ذَلك سَيقوم الفَريق بِحقن المَريض بِنخاع عظمهُ المُعدل جينياً بإستخدام تقنية كريسبر، التي يأمل الفريق أن يتطعم مع نخاع العظم وَينتج خلايا دم صحية.